Forradalmi génterápiával kezeltek egy fiatal leukémiás pácienst Nagy-Britanniában; a tudósok arra számítanak, hogy csakhamar másoknak is segíthetnek legyőzni a gyermekkori rák illetve egyéb súlyos betegségek eltérő típusait – írta a The Guardian című brit napilap online kiadása.
A 13 éves Alyssán ezelőtt sem a kemoterápia, sem a csontvelő-átültetés nem segített, de miután génszerkesztéssel módosított T-sejteket kapott egy donortól, hat hónapja nincs jele a leukémiájának.
A fiatal lánnyal munkálkodó londoni orvoscsoport újabb tíz, a tradícióknak megfelelő terápiákat kimerítő, T-sejtes leukémiával élő páciensen próbálná ki a kezelést.
Ha ezek a kísérletek is sikerrel zárulnak, akkor a folytatásban a génszerkesztett sejteket más típusú leukémiában vagy másfajta súlyos betegségben szenvedő betegek is megkaphatnák.
Waseem Qasim immunológus, a projekt egyik vezetője a korábbi legkifinomultabb génszerkesztési technológiának nevezte kísérletüket. Az eredményeket az Amerikai Hematológiai Társaság hétvégi gyűlésén ismertette New Orleansban.
A T-sejtes leukémia a rák egy olyan típusa, amely a T-sejtekként ismert fehérvérsejt-csoportot támadja meg. A rák következtében ezek a sejtek nem fejlődnek megfelelően, és túl sebesen szaporodnak, kiszorítva a normális vérképző sejteket. A szokásoknak megfelelő kezelés része a csontvelő-átültetés és a kemoterápia.
A modern kezelés esetén egy egészséges donorból T-sejteket gyűjtöttek, ezt követően úgynevezett alapszerkesztéssel megváltoztatták a genetikai kódjukat annak érdekében, hogy el tudják pusztítani a leukémiás T-sejteket. A változtatásokkal egyúttal azt is biztosították, hogy a donorsejtek ne vegyék célba egymást vagy az egészséges sejteket.
mti
